Фото: Лилия Шарловская
тестовый баннер под заглавное изображение
В последние дни администрация Трампа предприняла необычный шаг, начав активную популяризацию старого непатентованного препарата в качестве нового средства для лечения аутизма. Поясним: дженерик считается копий оригинального лекарства, которое было создано и запатентовано первой компанией.
Напомним, что на пресс-конференции в Белом доме президент США Дональд Трамп и высокопоставленные чиновники здравоохранения заявили о прорывном потенциале этого лекарства, что вызвало немедленную критику медицинского сообщества. Ученые и врачи выразили серьезную озабоченность тем, что препарат с недоказанной эффективностью и ограниченными исследованиями продвигается на таком высоком уровне, создавая ложные ожидания у миллионов семей, воспитывающих детей с расстройствами аутистического спектра.
Во время брифинга комиссар Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) Марти Макари, стоя рядом с президентом Трампом, объявил об одобрении агентством нового применения старого лекарственного аппарата, заявив, что это поможет «сотням тысяч» детей с аутизмом.
«Господин президент, вы сказали нам поступать так, как это правильно с медицинской точки зрения — быть смелыми и не беспокоиться о корпорациях и лоббистах», — отметил Макари. Еще более категорично высказался администратор центров федеральной программы медицинского страхования в США Мехмет Оз, предположив, что препарат можно использовать для «обращения аутизма вспять». Он аргументировал свою позицию тем, что не хочет ждать полных результатов клинических испытаний, задавая риторический вопрос: «Что бы вы сказали маме трехлетнего ребенка, у которого аутизм? Посоветовали ли вы им подождать пять лет и посмотреть?».
Однако реальная картина выглядит значительно сложнее. Продвигаемый дженерик представляет собой синтетическую форму витамина В9, которая десятилетиями используется в медицине для ослабления побочных эффектов химиотерапии. Теоретически он может помочь фолиевой кислоте достичь мозга, что потенциально способно улучшить речь и когнитивные способности у людей с аутизмом, но только при условии, что у них также наблюдается церебральный дефицит фолиевой кислоты — чрезвычайно редкое неврологическое заболевание. Примечательно, что FDA одобрило препарат именно для лечения этого специфического дефицита, а не аутизма как такового, что противоречит заявлениям официальных лиц.
Научное сообщество единодушно указывает на недостаточность доказательств. Главный научный сотрудник Научного фонда по аутизму Алисия Халладей поясняет, что клинические испытания лекарства были крайне ограниченными — в каждом участвовало всего несколько десятков человек, а результаты не всегда повторялись. Хотя препарат безопасен для детей с онкологическими заболеваниями, его безопасность для детей с аутизмом систематически не изучалась.
«По общему мнению, рекомендовать это в качестве лечения еще слишком рано», — заключает Халладей.
Особую озабоченность экспертов вызывает тот факт, что FDA перевернуло с ног на голову обычный процесс утверждения препарата, самостоятельно одобрив новое применение лекарства, не выпускаемого с 1999 года. Специалист по детской неврологии Одри Брамбак указывает на практические сложности: лечение церебрального дефицита фолиевой кислоты требует периодических пункций спинного мозга для контроля уровня фолиевой кислоты, что неприменимо в масштабах всех детей с аутизмом. Кроме того, витамины группы В оказывают множество эффектов, поэтому трудно определить, действительно ли улучшаются симптомы аутизма или просто общее состояние пациента.
По мнению специалистов, сейчас создается впечатление, что администрация сознательно создает упрощенную картину, обещая быстрое решение сложной медицинской проблемы.
«Даже если препарат станет широкодоступным, специалистов, способных грамотно его назначить, будет недостаточно, а вероятность значимых результатов остается неопределенной», — отмечают эксперты. Вместо преждевременного продвижения непроверенной терапии научное сообщество призывает к проведению масштабных исследований, которые могли бы точно определить, кому и в каких дозах может помочь дженерик, не создавая ложных надежд у семей.
